剑桥制药商百健(Biogen)正在推进一项针对阿尔茨海默病(Alzheimer 's)的新疗法。今年7月，百健获得美国批准，开发的首个阿尔茨海默病治疗药物显示可适度减缓认知能力下降。

百健公司已获批的药物Leqembi可以清除大脑中一种有毒蛋白质的积累，该公司在加大销售的同时，也于周三公布了另一种名为BIIB080的药物的早期临床数据，该药物针对的是另一种名为tau的蛋白质，这种蛋白质也被怀疑会导致阿尔茨海默病。

在波士顿的一个科学会议上公布的数据，正值百健与制药巨头礼来争夺数十亿美元的阿尔茨海默病治疗新兴市场的领导地位。这种进行性退行性疾病折磨着670多万美国人。

在早期研究中，百健的实验药物被注射到加拿大、英国、芬兰、德国、荷兰和瑞典的46名患者的椎管中。该公司表示，该试验旨在测试安全性，但也显示出令人鼓舞的临床结果，例如在最高剂量下完成长期研究延长的22名患者的脑脊液中tau蛋白含量降低。

“它减缓了认知能力下降，改善了临床结果，”百健的研发主管普里亚·辛格哈尔(Priya Singhal)在接受采访时说。然而，大多数完成研究的患者报告了中度副作用，如头痛和疼痛，她说。

百健首席执行官克里斯·维巴赫(Chris Viehbacher)表示，早期的发现足以让公司继续投资于一项规模更大的中期研究，该研究涉及全球140个地点的700名患者。该研究将测试实验药物的两种不同剂量方案。

该公司于2019年从Ionis制药公司收购了该候选药物。Leqembi使用一种生物工程抗体在细胞外攻击β淀粉样蛋白斑块的积累，BIIB080与Leqembi不同，BIIB080在细胞内起作用，用被称为反义寡核苷酸的短单链合成RNA靶向tau蛋白。

类似的方法已经被用于治疗癌症、病毒和罕见的遗传疾病，包括一种治疗脊髓性肌萎缩症的Biogen药物Spinraza，但从未在阿尔茨海默氏症中成功测试过。

Viehbacher说，如果百健的tau靶向治疗最终获得美国食品和药物管理局的批准，百健可能会将其与Leqembi打包，作为一种联合疗法，攻击与阿尔茨海默病相关的两种蛋白质。

百健正与其日本商业伙伴卫材(Eisai)合作销售Leqembi。但这家剑桥公司正在自主研发抗tau蛋白药物。

“如果我们成功了，这将是阿尔茨海默病治疗的一个全新领域，”Viehbacher说。“我们希望在未来很长一段时间内成为这一领域的领导者之一。”

周三，在波士顿公园广场酒店举行的第16届阿尔茨海默病年度临床试验(CTAD)会议上，百健并不是唯一一家吹嘘其所谓令人鼓舞的发现的制药商。

总部位于印第安纳波利斯的礼来公司正在寻求FDA批准其阿尔茨海默病候选药物donanemab，这是一种每月一次的静脉注射治疗早期症状的患者。

根据7月份发表在《美国医学会杂志》(Journal of the American Medical Association)上的数据，这种药物针对的是与Lequembi相同的大脑蛋白质积累，但产生了更令人印象深刻的结果，与安慰剂相比，它在18个月内减缓了约35%的认知和功能衰退。基于这些数据，人们普遍预计donanemab将在今年年底被批准用于轻度损伤患者。

礼来公司负责阿尔茨海默病全球和美国医疗事务的副总裁布兰迪·马修斯博士表示，一项后续分析显示，donanemab可能会延长患者保持记忆、解决问题、照顾个人需求、继续从事爱好、甚至独处的能力。

马修斯说，分析“显示了对与独立性有关的特定日常活动的影响，我们知道这对病人和他们的亲人都很重要。”

马修斯说，与Leqembi一样，如果患者在症状出现并确诊为阿尔茨海默病后不久开始服用多纳单抗，他们似乎从多纳单抗中获益最多。

Robert Weisman可以通过robert.weisman@globe.com联系到他。可以通过jonathan.saltzman@globe.com与乔纳森·萨尔茨曼联系。

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