欧洲风湿病协会联盟(EULAR)于2023年更新了系统性硬化症(SSc)的建议。值得注意的是，2017年没有纳入的四种新疗法被纳入其中，这突显了该领域的变化速度之快。现在有了新的有力证据来帮助更好地管理这种危及生命的疾病的患者，但差距仍然存在。

自体造血干细胞移植(aHSCT)治疗SSc已被证明是最有效的治疗策略，就某些患者的总体生存和无事件生存而言。但一个关键的限制是它的毒性，需要新的治疗方案。在维也纳举行的2024年EULAR大会上提交的两份摘要侧重于新方法。

Jörg Henes代表AST MOMA的调查人员发言。这项前瞻性、开放标签的研究评估了aHSCT在肺或心功能受损患者中的可行性，并评估了降低毒性方案的疗效。根据患者的表现对患者进行分层，在CD34+选择前用减少的(2x 1000mg)环磷酰胺加lenograstim进行动员。

对于活动性肺泡炎患者，环磷酰胺增加到2 x 1500 mg，而那些有功能性心脏受累的患者在重新输注选定的干细胞之前，接受硫替帕、半剂量环磷酰胺和rATG的调节方案。主要终点是总生存期。

在3年的随访中，35例患者中有8例死亡。12个月后总有效率为71.4%，36个月后为60%。4例患者报告疾病进展，1例在第一年复发，另外4例在较晚的时间点复发。

总的来说，主要终点已经达到，因为3年后的总生存率与现有数据相当。与治疗相关的死亡率为11.4%，高于研究人员的预期，但可能归因于高危人群——主要是男性，心脏功能受损，90%以上患有弥漫性皮肤病。

作者认为，这是第一个在心脏受累性患者中使用减少环磷酰胺动员和调节方案的前瞻性研究，令人印象深刻的是，这种降低毒性的方案在总生存率方面显示出相当的结果。

在同一届会议上，Panagiota Xanthouli展示了EDITA试验的新数据，该试验重点关注用ambrisentan治疗的SSc和轻度肺动脉高压(PAH)患者。先前的数据显示，6个月后，与安慰剂相比，该方案显著降低了肺血管阻力(PVR)，但没有降低平均肺动脉压(mPAP)。

目前的研究旨在评估持续使用ambrisentan治疗与不接受血管扩张治疗的对照组的长期效果。主要终点是评估根据新的定义，继续使用ambrisentan是否可以预防PAH的发展。

结果显示，与对照组相比，接受安布里森坦治疗组的mPAP有显著改善。此外，对照组中有4例患者发生新的PAH, mPAP >20 mmHg，而接受ambrisentan治疗的患者中没有一例发生新的PAH。这表明持续靶向多环芳烃治疗可保护SSc患者免受血流动力学恶化的影响。

综上所述，这些新发现可能对当前SSc患者的护理标准产生重要影响。

更多信息:A. C. Pecher等，OP0212高剂量化疗和34+选择性干细胞移植治疗伴有或不伴有心脏受累性系统性硬化症或肺泡炎-根据表现进行修饰(AST MOMA)， science Abstracts(2024)。DOI: 10.1136 / annrheumdis - 2024 eular.1742

P. Xanthouli等，OP0241。ambrisentan治疗系统性硬化症和轻度肺动脉高压患者的效果:来自EDITA研究的长期随访数据，科学摘要(2024)。DOI: 10.1136 / annrheumdis - 2024 eular.1986

由欧洲风湿病协会联盟(EULAR)提供 引用:研究系统性硬化症的新治疗方案(2024,6月14日)，检索自https://medicalxpress.com/news/2024-06-treatment-options-sclerosis.html 作品受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。的有限公司 内容仅供参考之用。

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