来自德克萨斯大学西南医学中心、凯斯西储大学医学院和ReCode治疗公司的一组医学研究人员开发了一种将基因编辑工具送到肺部的方法，以修复与囊性纤维化相关的缺陷基因。

在他们发表在《科学》杂志上的研究中，研究小组克服了阻碍以前治疗方法的问题，并相信他们的方法很快就会用于治疗人类患者。

比利时鲁汶大学的Mattijs Bulcaen和Marianne Carlon在同一期刊上发表了一篇展望文章，概述了该团队在这项新努力上的工作。

囊性纤维化是一种影响肺部和胃肠道的遗传性疾病——一个有缺陷的基因会导致肺部和整个消化系统产生粘稠的粘液。已经开发了许多疗法来治疗这种疾病的症状，但仍然没有治愈方法。

在最近的过去，研究人员试图将基因编辑工具送入肺部来修复有缺陷的基因，但到目前为止，由于难以让它们通过免疫系统和粘液，这种努力失败了。

其他的尝试包括通过血液将治疗药物输送到肺部。它们也失败了，因为肝脏在它们到达肺部之前就过滤掉了。

在这项新研究中，研究人员基于后一种方法开发了一种治疗方法，但已经找到了一种防止它卡在肝脏中的方法。

研究小组调整了基因编辑机制，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。他们还调整了它们，一旦它们通过血液到达肺上皮的基底外侧。这使得纳米颗粒能够找到几种类型的肺细胞，包括基底细胞。

研究人员在基因工程小鼠身上测试了这种方法，使其具有类似人类的囊性纤维化。这种疗法被证明是非常有效的——研究人员发现基因编辑器已经达到了预期的目标，并在一半的被测试小鼠中修复了突变。

在对成功治疗的小鼠进行监测的过程中，研究小组发现，它缓解了长达22个月的症状。

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