这篇文章是我们特别报道的一部分，在西班牙阻碍了创新癌症药物的获取。

　　行业代表和患者协会告诉EFE，欧盟委员会提出的药品改革可能会影响欧洲治疗罕见或未确诊疾病的创新。

　　丹尼尔·德·维森特(Daniel De Vicente)不得不等到36岁才被诊断出患有一种从他六个月大开始就一直困扰着他的疾病:酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)，这是一种罕见的退行性疾病，在西班牙仍然没有批准的治疗方法。

　　但在过去的六年里，他参加了一项为期六年的临床试验，这使他能够“逆转”疾病的进展，使其他四名西班牙患者也受益。

　　“西班牙是进行大量临床试验的欧洲国家之一，但与其他欧洲国家相比，西班牙没有很好的治疗途径。De Vicente是西班牙罕见病联合会(federer)的董事会成员，他在接受EFE采访时解释说:“这有点不一致。”

　　根据“获得创新疗法等待时间指标”(WAIT)报告，欧洲药品管理局(EMA)批准的药物中只有约58%在西班牙上市，而在德国这一比例为90%，西班牙的延迟时间为629天。

　　根据欧洲制药工业协会联合会(EFPIA) 4月份发表的报告，在波兰和罗马尼亚等东欧国家，特别是治疗罕见疾病的孤儿药，延迟的时间更长。

　　为了解决这个问题，作为其药品改革提案的一部分，欧盟委员会建议在头两到三年内向所有27个成员国提供产品的制造商提供奖励。

　　“我们希望在欧洲建立一个单一的药品市场，其中一个核心因素是所有患者都能更平等地获得药品，无论他们住在哪里。我们不能有二等病人。每个人都应该获得针对其疾病的现有治疗方法，”委员会发言人告诉EFE。

　　目前，开发新药的公司是唯一被允许使用前8年临床试验数据的公司。其他公司要再过两年才能销售其非专利衍生品，这使得排他性的总期限为10年，在某些情况下最长可达11年。

　　如果欧盟委员会的提案获得成功，这一期限将缩短至8年。该提案仍需经过欧洲议会和成员国的辩论和批准。

　　在特殊情况下可以延长:如果药物在所有欧盟国家推出(+2年)，如果它们解决未满足的医疗需求(+6个月)，或者如果进行了比较临床试验(+6个月)。

　　对于罕见病药物，市场独占的标准期限将为9年。如果公司解决了高度未满足的医疗需求(+1年)，在所有欧盟国家推出药物(+1年)，或者为已经批准的孤儿药开发新的适应症(最多额外2年)，则将适用额外的保护年。

　　Icíar farmainindustria国际部门主管Sanz de Madrid认为，由于欧盟制药市场的复杂性和分散性，满足欧盟委员会的新要求是“不可能的”。

　　她对EFE表示:“激励措施不会改变获取途径，因为控制获取、定价和报销条件的是国家程序。”

　　来自西班牙孤儿和超孤儿药物实验室协会(AELMHU)的Beatriz Perales也有类似的担忧。她告诉EFE:“委员会的提议并没有反映出在欧洲销售药品的现实。”

　　“这并没有反映出每个成员国在资助孤儿药方面的现有差异，也没有反映出中小企业在短时间内在整个欧盟推广其药物所面临的困难。”

　　欧洲罕见病组织(EURORDIS)的公共事务主任Simone Boselli强调，“在罕见病方面，如果你不跨境开展，你就得不到更多的病人”，因此实验室的投资就不值得，因为这类疾病在欧盟的患病率不到每1万人中有5例。

　　欧盟委员会认为，它的系统将扩大到欧盟“大约7000多万人”，保持“世界上最慷慨”的激励制度之一，并加快EMA的授权过程。

　　与eurodis、AELMHU和farmainindustria有关的改革的另一个方面是引入与更大的市场保护有关的两个概念:"未满足的医疗需求"和"高度优先的未满足的医疗需求"。

　　第一个概念是指治疗危及生命或"严重使人衰弱"的疾病的创新药物，只要这些药物的批准意味着该疾病的"发病率或死亡率显著降低"，而且欧盟市场上没有现有的治疗这种疾病的产品，或者即使有，也存在太多风险。

　　第二类是为罕见疾病保留的，在这种情况下，采用这种治疗方法将代表一种“特殊的治疗进步”。

　　用Boselli的话来说，这些概念太严格了。他警告说，“我们拥有的治疗方法中，非常非常少的是变革性的或治愈性的”，他担心对这一要求的解释会失去激励。

　　farmainindustria的Sanz de Madrid指出，他们“提倡一个更广泛的定义”，其中包括，例如，显著降低生活质量的疾病。

　　欧洲议会公共卫生委员会(ENVI)提出的修正案遵循了这条路线，但现在预测议会的最终方向还为时过早，因为这场辩论预计将远远超出2024年6月的欧洲选举。

　　farmainindustria代表认为，如果该提案在没有任何修改的情况下获得通过，它将向外国投资者发出一个“明确的信号”，即欧洲的制药创新将“不受保护”。

　　她警告说，如果改革获得批准，“我们已经计算出，到2030年，美国的研究市场份额将达到54%，欧盟的市场份额将达到25%”。

　　西班牙各地的罕见疾病患者没有同样的治疗机会在西班牙，获得快速准确的诊断和负担得起的药物因地区和患者的经济状况而异

　　的经济地位。