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位于达勒姆的基因治疗公司Atsena Therapeutics正在开发新的治疗方法,以预防或逆转某些类型的遗传性失明,该公司已经筹集了大约2450万美元的私人投资,并计划再筹集750万美元。
在提交给美国证券交易委员会(Securities and Exchange Commission)的一份文件中,有10家投资者提供了这笔资金。此前,该公司在2020年获得了5500万美元的a轮风险投资。
总部位于达勒姆的Hatteras Venture Partners是该公司的创始投资者之一。
Atsena是一家临床阶段的公司,正在开发用于治疗三种遗传性视网膜疾病的基因疗法。该公司使用腺相关病毒技术将矫正基因引入视网膜细胞,这些细胞具有导致视力丧失的基因突变。
今年8月,Atsena公司宣布其I/II期临床试验的第一名患者已经接受了ATSN-201的治疗。ATSN-201是一种视网膜下注射药物,用于治疗x连锁视网膜裂,这种疾病会导致进行性视力丧失,无法用眼镜矫正。
这种疾病主要影响男性,通常在儿童早期被诊断出来。美国和欧洲约有3万名男性受到影响,目前还没有批准的治疗方法。
第二种基因疗法ATSN-101正在临床开发中,用于治疗莱伯氏先天性黑朦,这种疾病会破坏视网膜功能,导致早期和严重的视力障碍或失明。目前尚无批准的LCA1治疗方法。
另一种潜在疗法ATSN-301正处于临床前开发阶段,旨在预防myo7a相关的Usher综合征(影响视网膜和内耳)导致的失明。美国和欧洲约有2万名患者患有这种疾病,目前尚无治愈方法。
Atsena于2019年由眼部基因治疗先驱香农·博耶博士和佛罗里达大学的桑福德·博耶创立。Shannon Boye是公司董事,Sanford Boye是公司首席技术官。
2022年7月,Atsena搬进了位于达勒姆戴维斯大道8号的亚历山大先进技术中心20,000平方英尺的办公室和实验室空间。根据该公司的一份新闻稿,该公司选择将总部设在研究三角地区,以获得“顶尖人才和基因治疗专业知识”。
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