类器官技术已经成为肝脏疾病建模、药物筛选和个性化治疗的强大新兴工具。Assoc。Ko?大学的Tamer教授?nder和他的团队以人类诱导多能干细胞(iPS)为中间体，产生了肝脏类器官培养系统，并对其进行了表征。

　　由于种种原因，开发一种治疗某些疾病的方法极其困难，这让医学界束手无策。然而，有了类器官，现在有可能做一些曾经被认为是“不切实际”的事情。Ko?大学医学院的Tamer博士?nder和他的同事们是致力于这一研究领域的科学家之一。

　　大约有20-25种遗传性疾病会影响肝脏代谢，这些疾病可能是致命的或造成永久性损害。当这种疾病出现在新生儿身上时，不可能对患病的器官进行治疗——因为没有办法从婴儿身上获得肝脏组织。此外，如果这种疾病是一种罕见的疾病，挑战就会加倍，因为人们对它的了解有限。因此，如果你希望开发对抗这些疾病的药物或了解肝脏疾病的代谢基础，你需要有可以在实验室中使用的细胞。

　　Assoc。Tamer博士?nder和他的同事们正在努力克服这一挑战。作为TüB?TAK 1003项目的一部分，他们正在与?zmir生物医学和基因组中心(?BG)共同努力进行一项研究，旨在模拟影响肝脏或非常罕见的疾病。根据发表在《干细胞报告》上的文章，研究小组利用细胞重编程方法将皮肤细胞样本转化为多能干细胞(iPS)。

　　最初，他们将iPS细胞培养到一定阶段，将其转化为肝细胞祖细胞，然后将其置于可以三维生长的培养基中。在接下来的阶段，这些实验室制造的人类肝细胞被标记为绿色荧光蛋白，然后通过静脉注射移植到肝脏受损的小鼠体内。细胞似乎附着在小鼠肝脏的受损区域，并开始在那里生长。

　　在这些实验中，研究小组发现ASS1酶在患病细胞中没有功能，他们能够使用病毒载体将酶放回细胞中。因此，他们成功地将该基因的正常拷贝插入类器官。通过这种方式，他们能够看到，一旦细胞接收到缺陷基因的正常拷贝，当尿素平衡受损时，导致过量氨的释放，氨水平就会下降。换句话说，他们能够用基因疗法治愈细胞!

　　他们将这种处理过的类器官放入患病小鼠的肝脏中。下一步是观察被移植的类器官在肝脏中的工作，确保尿素循环的成功完成。